I ny en rapport lyfter den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA fram viktiga händelser från 2017. Sammantaget har myndigheten rekommenderat 92 läkemedel för godkännande. Av dessa är det 35 som har nya aktiva substanser som tidigare inte har varit godkända inom EU. Sex läkemedel har fått negativa omdömen och 14 marknadstillstånd har dragits in.
I rapporten nämner EMA flera läkemedel. Till exempel framhålls det neurologiska läkemedlet Oxervate, cancerläkemedlet Qarziba och det endokrinologiska läkemedlet Xermelo som särläkemedel med potential att markant hjälpa patienter med ovanliga sjukdomar.
2017 var det tionde året som EMA har arbetat med EU Pediatric Regulation som syftar till öka kvalitén och säkerheten för läkemedel för barn. Ett av de läkemedel för barn som EMA godkände 2017 och som lyfts fram i rapporten är det omtalade läkemedlet Spinraza. Läkemedlet har visat god effekt mot mycket allvarliga former av spinal muskelatrofi som kan leda till total förlamning och i många fall död redan före ett års ålder.
Ett skäl till att Spinraza varit omtalat är att det är mycket dyrt, 4,8 miljoner kronor för en patient det första året, och det därför länge var oklart om det skulle subventioneras i Sverige. Men i december beslutade NT-rådet, efter att ha förhandlat fram en rabatt, att patienter kan få läkemedlet under vissa förutsättningar.
EMA tar också upp läkemedel som har fått utökad indikation och nämner då det neurologiska läkemedlet Soliris och hiv-läkemedlet Truvada. Flera indragningar och varningar som myndigheten har utfärdat nämns också.
Här kan du läsa hela rapporten.
