Idag finns inget godkänt läkemedel mot den allvarliga sjukdomen neonatal diabetes. Sjukdomen är mycket ovanlig, i det nationella barndiabetesregistret i Sverige registrerades endast 16 fall mellan åren 2004 och 2011. Sjukdomen som debuterar före sex månaders ålder är livshotande då barnen kan drabbas av ketoacidos. Det händer att neonatal diabetes förväxlas med typ 1-diabetes, men typ 1-diabetes debuterar sällan lika tidigt.
Nu rekommenderar det europeiska läkemedelsverket EMA:s vetenskapliga kommitté läkemedlet Amglidia för godkännande som det första läkemedlet mot sjukdomen. Amglidia är en ny formulering av det redan godkända diabetesläkemedlet glibenklamid.
Idag används glibenklamid off label vid nyföddhetsdiabetes. Tabletterna som egentligen är avsedda för vuxna krossas och späds ut med vatten innan de ges till barnen med sjukdomen. EMA påpekar i ett pressmeddelande att det riskerar att leda till administreringsfel så att barnet får för hög eller för låg dos och framhåller att Amglidia därför uppfyller ett tydligt medicinskt behov.
Beslut om godkännande fattas av EU-kommissionen. EMA:s kommitté för särläkemedel ska också ta ställning till om läkemedlet ska berättigas tio års marknadsexklusivitet.
