Fram till i somras var genteknik inom sjukvården en framtidsfråga som man visste var på väg, men inte en reell behandlingsmöjlighet. Men i slutet av augusti godkände FDA läkemedelsföretaget Novartis behandling Kymriah mot akut lymfatisk leukemi för patienter som inte kunnat bli hjälpta på något annat sätt. Och i oktober godkändes Kite Pharmas genbehandling Yescarta för patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom.
Den nu godkända terapin har namnet Luxturna och är den första genterapin som godkänts mot en mutation i en specifik gen. Behandlingen är avsedd för en ovanlig form av ögonsjukdomen retinitis pigmentosa som kan leda till blindhet.
Luxturna har utvecklats av företaget Spark Therapeutics. Med hjälp av ett virus transporteras en frisk kopia av genen RPE65, som är skadad vid den aktuella sjukdomen, till patientens näthinna. Där kan genen tas upp av celler och starta produktion av enzymer som har saknats och som är nödvändiga för synen.
Bland biverkningarna som har setts i studier finns bland annat ökat intraokulärt tryck och katarakt.
För Car T-terapier, som de två tidigare godkända genbehandlingarna tillhör, har allvarliga sidoeffekter uppstått i vissa fall. Men för Kymriah och Yescarta har FDA ändå bedömt att fördelarna överväger nackdelarna för den grupp patienter som kan komma ifråga för behandling.
Ingen av de tre genterapierna är ännu godkända inom EU.
