Ny väg till godkännande blir permanent trots kritik

I slutet av juli slutrapporterade EMA sitt pilotprojekt om så kallade adaptive pathways, som inkluderar den nya modellen för läkemedelsgodkännande, ”stegvist godkännande”.

Detta är ett nytt regulatoriskt tillvägagångssätt för godkännande av läkemedel som bland annat syftar till en tidigare dialog mellan alla involverade aktörer och att ge patienter med stora medicinska behov snabbare tillgång till nya läkemedel. Läs mer om konceptet i vår tidigare artikel här.

Av 62 ansökningar antogs ett tjugotal av EMA, och hittills har vetenskapliga rådgivningar genomförts med både EMA och HTA-myndighet (motsvarande svenska TLV) för minst sex av dessa. Svenska Läkemedelsverket har varit djupt involverat i arbetet och dess representant har koordinerat flera av projekten.

Ungefär en tredjedel av projekten gällde onkologiområdet men även infektionssjukdomar, luftvägssjukdomar och neurodegenerativa sjukdomar fanns representerade.

Gemensamt är att de riktar sig mot sjukdomar där behandlingsalternativ saknas, eller där tillgängliga behandlingar har en bristfällig effekt.

Den nya modellen har sedan slutrapporten kom fått utstå viss kritik, bland annat för att vara ett industridrivet projekt som kan komma att minska patientsäkerheten.

Tyska Institute for Quality and Efficiency in Health Care, IQWiG, har också kritiserat den nya proceduren för att det är oklart hur så kallad Real World Data ska kunna användas efter det initiala godkännandet för att samla in ytterligare information om läkemedlet.

IQWiG ogillar också att EMA hittills – med hänvisning till konkurrensskäl – inte gått ut med detaljerarad information om hur man arbetar med de utvalda projekten.

Även vissa svenska experter har uttryckt skepsis. Rune Dahlqvist, professor emeritus i klinisk farmakologi, gav 2013 tummen ned för EU:s nya godkännandemodell i en artikel här på sajten.

EMA har dock understrukit att kravet på en positiv nytta/risk-balans skall vara oförändrad vid stegvist godkännande. Trots kritiken kommer processen att permanentas – stegvist godkännande kommer blir ett nytt tillvägagångssätt för EMA:s hantering av ärenden som rör nya läkemedel.

Inom ramen för ett projekt i den nationella läkemedelsstrategin (NLS) har en arbetsgrupp inom Läkemedelsverket nu bland annat analyserat vilka av EMA:s utvalda läkemedelsprojekt som vore mest intressanta att medverka i utifrån ett svenskt perspektiv.

Resultaten presenteras nu i en rapport till regeringen.

Fyra av läkemedelskandidaterna valdes ut – två onkologiprojekt, ett om ett influensavaccin och ett med inriktning på Alzheimers sjukdom.

Av dessa bedömdes Alzheimers sjukdom vara det område som skulle medföra störst påverkan på sjukvården i Sverige, och därför valdes området som tema för en särskild workshop i våras.

I rapporten föreslås “behovsanpassad utvecklingsväg” bli den nya svenska benämningen för ”adaptive pathways” i samband med att det blir ett etablerat tillvägagångssätt inom EMA-arbetet.

Sveriges Farmaceuters industrisektion arrangerar för första gången ”Industrifarmaceutiskt möte” i Stockholm senare i november. Se mer information på förbundets hemsida.

Då kommer Marie Gårdmark, direktör inom verksamhetsområde tillstånd på Läkemedelsverket, bland annat att berätta mer om stegvist godkännande och behovsanpassad utvecklingsväg.