Svensk Farmaci ringde upp Lennart Forslund, kardiolog och medicinskt informationsansvarig på Läkemedelsverket, med anledning av Lillys hastiga indragning av läkemedlet drotecogin alfa (Xigris) mot sepsis (se artikel länkad här nedan).
Här har ett läkemedelsföretag tjänat stora belopp under ett decennium på ett högt prissatt läkemedel som inte fungerar. Det var godkänt baserat på en enda fas 3-studie. Finns det inte ett regulatoriskt systemfel begravt här?
– Svårt att säga. Jag minns att diskussionen var intensiv på europanivå i samband med godkännandet, det fanns många åsikter. Allmänt sett är det mycket svårt att genomföra studier på intensivvårdsindikationer som sepsis, det handlar om ett akut tillstånd där patienterna ofta får ”allt som står till buds”, säger Lennart Forslund.
Frågetecken fanns redan 2002. Varför dröjde CHMP till 2007 innan de krävde en större uppföljande studie?
– Man kan tycka att det är sent. Godkännandet skedde före det att kraven skärptes när det gäller uppföljning av läkemedel i praxis. Det kan också ha att göra just med svårigheterna att genomföra studier på området.
Hur vanligt är det att ett läkemedel godkänns på en enda fas 3-studie?
– Det är inte alls vanligt om man undantar särläkemedel. Jag kan spontant inte påminna mig något annat fall. Att det godtogs bottnar nog bland annat just i svårigheterna att genomföra studier på den aktuella indikationen. I normalfallet krävs minst två fas 3-studier, annars riskerar företagen avslag, möjligen med undantag för om det handlar om en mycket påtaglig effekt.
Hur vanligt är det att ett godkänt läkemedel dras in på grund av att effekt saknas?
– Det är ovanligt, jag kan inte spontant komma på något annat exempel. Effekt är generellt sett lättare att belägga innan godkännandet än biverkningsprofilen, som ofta tar lång tid att ringa in. De stora indragningarna på senare år, Accomplia, Avandia och Reductil, och före det Vioxx, har alla handlat om att ”biverkningsberget” blivit för högt och risk-nyttaprofilen förskjutits åt det negativa hållet, säger Lennart Forslund.
