Följ Svensk Farmacis nyhetsbrev

Prenumerera och få de senaste nyheterna.
Följ oss på
FacebookTwitterRSS

Genombrott för genterapin

20 december 2017
Igår, tisdag, fick den första genterapin mot en ögonsjukdom klartecken av den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA. Det är den tredje nya genterapin som blivit godkänd i USA inom loppet av några månader.

Fram till i somras var genteknik inom sjukvården en framtidsfråga som man visste var på väg, men inte en reell behandlingsmöjlighet. Men i slutet av augusti godkände FDA läkemedelsföretaget Novartis behandling Kymriah mot akut lymfatisk leukemi för patienter som inte kunnat bli hjälpta på något annat sätt. Och i oktober godkändes Kite Pharmas genbehandling Yescarta för patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom.

Den nu godkända terapin har namnet Luxturna och är den första genterapin som godkänts mot en mutation i en specifik gen. Behandlingen är avsedd för en ovanlig form av ögonsjukdomen retinitis pigmentosa som kan leda till blindhet.

Luxturna har utvecklats av företaget Spark Therapeutics. Med hjälp av ett virus transporteras en frisk kopia av genen RPE65, som är skadad vid den aktuella sjukdomen, till patientens näthinna. Där kan genen tas upp av celler och starta produktion av enzymer som har saknats och som är nödvändiga för synen.

Bland biverkningarna som har setts i studier finns bland annat ökat intraokulärt tryck och katarakt.

För Car T-terapier, som de två tidigare godkända genbehandlingarna tillhör, har allvarliga sidoeffekter uppstått i vissa fall. Men för Kymriah och Yescarta har FDA ändå bedömt att fördelarna överväger nackdelarna för den grupp patienter som kan komma ifråga för behandling.

Ingen av de tre genterapierna är ännu godkända inom EU.

För Svensk Farmacis kommentarfunktion gäller lagen om elektroniska anslagstavlor. Som skribent ansvarar du själv för innehållet. Kommentarerna granskas löpande. Språket ska vara vårdat. Personangrepp och nedsättande omdömen om kön, religion, etnicitet, sexuell läggning samt helt irrelevanta eller kommersiella budskap accepteras inte. Inlägg som inte uppfyller reglerna kan komma att raderas helt eller delvis. Om du tycker att ett inlägg inte uppfyller dessa regler - anmäl gärna kommentaren till redaktionen.

Disqus-kommentarer

Annonsera och prenumerera

Månadens fråga

Läkemedelsverket har gjort en första kartläggning apropå ett eventuellt införande av ett farmaceutsortiment på apoteken. Är ett sådant sortiment önskvärt eller inte?

Visa resultat

Loading ... Loading ...