“Right to try” ändrar spelregler om läkemedel i USA
FÖRDJUPNING: Amerikanska patienter med livshotande tillstånd kan få tillgång till icke-godkända läkemedel, sedan ett kontroversiellt och långtgående lagstiftningspaket godkänts av kongressen. Detta trots att de flesta patientgrupper är motståndare till förslaget. Tomas Salmonson, ordförande i EMA:s expertkommitté CHMP, kommenterar.
En förutsättning för att läkemedel ska komma på fråga är att de passerat fas I. Patienterna ska ha uttömt alla andra behandlingsmöjligheter och inte ha möjlighet att själva delta i kliniska prövningar. Lagstiftningen tvingar inte läkemedelsföretag att tillgängliggöra läkemedel, och hindrar dem inte heller från att ta betalt.
President Donald Trump har med emfas ställt sig bakom lagen och väntas skriva under den inom kort.
Två versioner av lagstiftningspaketet har tagits fram. En version som omarbetades av republikaner i representanthuset var något mindre kontroversiell, men den röstades ned. Istället godkände representanthuset ett mer långtgående förslag som senaten redan godkänt, efter påtryckningar från bland annat Trump-administrationen, rapporterar CNN med flera medier.
“Right to try”-paketet är en framgång för konservativa och libertarianska grupperingar men har motarbetats av demokrater, patientgrupperingar, vissa läkemedelstillverkare och medicinska etiker.
Förespråkarna menar att lagstiftningen kan ge terminalt sjuka en sista chans, medan motståndarna menar att man rundar FDA och i praktiken inte gör det lättare att få tillgång till läkemedlen. Oro har väckts om att giriga försäljare kommer att utnyttja desperata patienter samtidigt som systemet underminerar FDA:s godkännandesystem.
40 delstater har redan olika varianter av “Right to try”-lagstiftning, och redan idag finns andra mekanismer för tidig tillgång till icke-godkända läkemedel, Compassionate use/Expanded access.
Lagstiftningen väntas gå igenom trots att de flesta patientgrupperingar tycks vara motståndare till den. “Lagen rullar tillbaka viktiga säkerhetsmekanismer och kan resultera i att patienter skadas av otestade och potentiellt osäkra terapier”, skrev en koalition av patientgrupper i ett brev till kongressledamöter nyligen enligt CNN.
FDA-chefen Scott Gottlieb står trots vissa invändningar bakom lagen. Detta trots att den i praktiken innebär en “väg runt” hans myndighet. Gottlieb har fått kritik från många håll för att han inte tar avstånd från lagen, bland annat från tidigare FDA-chefer.
Läkemedelsindustrins branschförening PhRMA förhåller sig neutral till förändringen.
Svensk Farmaci bad Tomas Salmonson, ordförande i EMA:s expertkommitté CHMP, att kommentera den nya lagen.
– Jag har inte följt detta i detalj och vet inte hur det kommer att utformas, men det tycks röra sig om produkter som kommit en bit i klinisk prövningsfas och patienter som av någon anledning inte kan inkluderas i kliniska prövningar. Om det här utformas relativt restriktivt så kanske det inte är så långt ifrån vår licenshantering även om jag här utgår ifrån att man inte behöver söka till FDA, säger Tomas Salmonson.
– På ytan ter det här sig som en stor sak, men beroende på hur det praktiskt utformas så kanske det inte blir det. En viktig fråga är vem som ska bestämma om en patient uppfyller ”right to try”-kriterierna, fortsätter han.
