Gå till innehållet
Gå till startsidan

Fack- och professionstidningen från Sveriges Farmaceuter

Nytt angreppssätt mot ovanliga sjukdomar

Genom att samla information om godkända läkemedelssubstanser i en databas och göra den tillgänglig för forskare kan nya läkemedelsbehandlingar för ovanliga sjukdomar hittas.

Att ta fram nya läkemedel är dyrt. Det gäller särskilt så kallade särläkemedel, mediciner mot ovanlig sjukdomar som inte bär sina egna utvecklingskostnader.

Forskare räknar med att det finns cirka 6 000 ovanliga sjukdomar och mot de allra flesta saknas verksam läkemedelsbehandling.

Amerikanska NCGC, National Institutes of Health’s Chemical Genomics Center, bygger nu upp en databas med information om tusentals aktiva läkemedelssubstanser som godkänts av regulatoriska myndigheter runt om i världen. Databasen blir tillgänglig för forskare och läkemedelsföretag via webben.

– Det är ett avgörande steg för att undersöka dessa läkemedels potential för nya användningar, säger Francis Collins, National Institutes of Health, i ett pressuttalande.

Den screening som forskarna gör av informationen kan bli utgångspunkt för nya studier. Inklusive de kliniska studier som krävs för att läkemedlen ska godkännas för nya användningsområden.

Det omdiskuterade läkemedlet Neurosedyn (talidomid) är exempel på ett läkemedel som använts på helt nya sätt. Från början var det ett lugnande medel och läkemedel mot graviditetsillamående, men drogs tillbaka när det visade sig orsaka svåra missbildningar. Senare har det dock godkänts som behandling mot infektionssjukdomen lepra och det godkändes även av amerikanska FDA för behandling av multipelt myelom år 2006.

Mest läst